7. 近年
基因编辑技术在基因治疗的应用领域展现出极大的应用前景。
(1)大部分基因治疗的临床试验,都是先从病人体内获得某种细胞,例如
淋巴细胞,进行培养,然后在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输入患者体内。上述方法称为
________基因治疗。
(2)用
技术治疗遗传病的基本过程是:根据遗传病致病基因的序列设计一段
(即
),将该
与
蛋白结合形成复合体,并导入患者细胞中,导入方法与外源基因导入人体细胞相似,可采用
________法;进入细胞后的复合体在
的指引下按照
________原则准确地结合在致病基因部位,而
蛋白则对致病基因进行切割。由此可见
蛋白应该是一种
________酶。
(3)治疗中不能对患病个体的每个细胞都注射该复合体。研究人员选用动物病毒为运载体,从而使复合体在运载体的协助下能够大量主动进入人体细胞,但在使用前需要对运载体进行
________处理,以保证其安全性。该运载体进入人体细胞的方式通常是
________。